2,44 Md$ sauveront-ils CRISPR de sa crise de brevets ?CRISPR Therapeutics entame le second semestre 2026 dans une position paradoxale. L'entreprise dispose de 2,44 milliards de dollars en trésorerie, équivalents de trésorerie et titres négociables après avoir levé 585,4 millions de dollars de produits nets grâce à des billets de premier rang convertibles de 600 millions à échéance 2031. Les résultats du T1 2026 ont montré une réduction de la perte nette à 122,9 millions de dollars, contre 136,0 millions un an plus tôt, accompagnée de 43 millions de dollars de ventes de Casgevy enregistrées par son partenaire Vertex Pharmaceuticals. Fait crucial, CRSP comptabilise sa part de 40 % dans l'accord économique piloté par Vertex (répartition 60/40) comme un ajustement des dépenses de collaboration plutôt que comme un revenu direct. Cela explique pourquoi le chiffre d'affaires total déclaré n'est que de 1,46 million de dollars malgré la montée en puissance commerciale. Plus de 500 patients ont commencé le traitement Casgevy à l'échelle mondiale, sur un bassin de plus de 60 000 patients éligibles.
Le pivot de la plateforme est tout aussi lourd de conséquences. CRISPR Therapeutics passe de l'édition cellulaire ex vivo à des thérapies in vivo administrées par nanoparticules lipidiques (LNP) et ancrées par la nouvelle plateforme SyNTase. Le CTX460 mène la charge dans les essais cliniques mi-2026 pour le déficit en alpha-1 antitrypsine. Les données précliniques ont montré une correction de l'ARNm supérieure à 90 % avec une dose intraveineuse unique et pratiquement aucune édition hors cible (off-target). La franchise auto-immune centrée sur le zugo-cel vise un marché de 223 milliards de dollars d'ici 2034, les quatre patients de la Phase 1 précoce atteints de lupus et de sclérose systémique ayant tous obtenu une déplétion soutenue des cellules B et une amélioration clinique mesurable. Vertex a également déposé une demande de Bon d'Évaluation Prioritaire National (National Priority Review Voucher) pour l'extension de l'étiquette pédiatrique de Casgevy aux enfants de 5 à 11 ans, ce qui pourrait comprimer l'examen de la FDA à un ou deux mois.
Le scénario baissier est inhabituellement concret. Le 26 mars 2026, la Commission de Première Instance et d'Appel des Brevets (PTAB) de l'USPTO a réaffirmé pour la troisième fois que le Broad Institute, le MIT et Harvard ont été les premiers à inventer l'édition CRISPR-Cas9 dans les cellules eucaryotes, bloquant ainsi 14 demandes de brevet du CVC. Emmanuelle Charpentier étant cofondatrice de CRISPR Therapeutics, l'entreprise s'appuie fortement sur le portefeuille de brevets CVC et fait désormais face à de potentielles obligations de redevances envers Editas Medicine, licencié exclusif du Broad pour les thérapies humaines. Le CVC conserve ses droits d'appel devant le Circuit Fédéral, mais le cadre de licences pour l'Innovation Inclusive du Broad offre une voie de règlement probable. En outre, le BIOSECURE Act, promulgué le 18 décembre 2025, remodèle les chaînes d'approvisionnement mondiales en biotechnologie et récompense l'empreinte manufacturière verticalement intégrée de CRSP à Framingham, dans le Massachusetts.
La thèse d'investissement se résume à une question. La preuve commerciale de Casgevy, la percée in vivo de SyNTase, l'optionnalité auto-immune et le bilan fortifié justifient collectivement le scénario haussier, Piper Sandler ciblant 110 $ par action. Cependant, la décision sur les brevets du Broad, les menaces de cyber-biosécurité pesant sur les données génomiques propriétaires et les pertes nettes persistantes exigent une décote sérieuse dans les modèles de valorisation. CRISPR Therapeutics offre une exposition à la révolution médicale la plus fondamentale de cette décennie, mais seuls les investisseurs prêts à assumer un parcours de commercialisation long, coûteux et juridiquement contesté devraient y engager des capitaux.
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