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Regeneron va collaborer avec Mammoth, fondée par Doudna, sur des thérapies d'édition de gènes

Regeneron Pharmaceuticals REGN et Mammoth Biosciences vont collaborer pour rechercher, développer et commercialiser des thérapies d'édition de gènes pour de multiples maladies, ont annoncé les deux sociétés jeudi.

La plateforme d'édition de gènes CRISPR de Mammoth et les technologies d'administration de Regeneron seront utilisées pour créer des médicaments modificateurs de maladies pouvant être administrés à des tissus autres que le foie.

CRISPR, découvert par Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier, cofondatrice de CRISPR Therapeutics CRSP, utilise des "ciseaux" moléculaires pour couper les parties défectueuses des gènes qui peuvent ensuite être désactivées ou remplacées par de nouveaux brins d'ADN normal.

En 2023, la FDA américaine a approuvé (link) cinq thérapies géniques, dont un traitement de la drépanocytose de Vertex Pharmaceuticals VRTX et de CRISPR Therapeutics qui utilise la technologie d'édition de gènes de cette dernière.

Regeneron rejoint les fabricants de médicaments Bayer (link) BAYN et Vertex Pharmaceuticals VRTX en concluant des accords de partenariat avec Mammoth pour le développement de thérapies géniques.

Mammoth, qui a été fondée par Doudna, recevra 100 millions de dollars de Regeneron sous forme de paiement initial et de participation au capital, et pourrait recevoir jusqu'à 370 millions de dollars par thérapie sous forme de paiements d'étape pour le développement, la réglementation et la commercialisation.

Les parties sélectionneront et rechercheront conjointement les thérapies, puis Regeneron dirigera le développement et la commercialisation.

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